問題点：アウトカムを小さく設定するとNNTが過小評価される

NNT（治療必要数：1人の患者に利益をもたらすために必要な治療人数）は、以下の式で計算されます：

ここで、アウトカム（治療の有効性の定義）を軽微なものに設定すると、イベント発生率 $P_{\text{対照群}}$ との差が大きくなり、ARR（絶対リスク減少）が増加するため、NNTが小さくなる という問題が生じます。

たとえば、

• 「心筋梗塞による死亡」をアウトカムにすると、発生率が低くなりNNTが大きくなる。
• 「軽度の血圧低下（10 mmHg）」をアウトカムにすると、発生率が高くなりNNTが小さくなる。

このように、軽微な改善でもNNTが小さいと、治療の効果が過大評価される可能性があります。

この問題への対策

1. 臨床的に重要なアウトカムを選定する

• 軽微な改善ではなく、患者の健康やQOL（生活の質）に実際に影響を与えるアウトカムを設定する。
• 例：「血圧10 mmHg低下」ではなく、「脳卒中リスクの低下」など。

2. 軽度・中等度・重篤なアウトカムを分けてNNTを計算する

• 異なるレベルのアウトカムごとにNNTを提示し、治療の効果を適切に評価する。
• 例：降圧薬の効果を評価する場合
  • NNT（軽度の血圧低下） = 20（臨床的意義が低い）
  • NNT（心血管イベント予防） = 100（より重要な指標）

3. NNTとNNHを比較してリスク・ベネフィットを評価する

• NNT（治療の有益性）とNNH（副作用リスク）をセットで提示することで、バランスの取れた評価が可能。
  • 例：
    • NNT = 50（50人治療すると1人の脳卒中を防げる）
    • NNH = 500（500人治療すると1人が重篤な出血を起こす）
    • → NNTがNNHより十分に小さいため、治療は有益。
  • 逆に、NNTが大きくNNHが小さい場合、治療のリスクが高くなり、適応を慎重に検討する必要がある。

4. NNTを他の効果指標（RR, ARR, OR）と組み合わせて解釈する

• 相対リスク（RR）や絶対リスク減少（ARR）と併用することで、NNTの解釈をより正確にする。
  • 例：
    • ARR = 2%（絶対リスク減少）
    • RR = 0.8（リスクが20%減少）
    • NNT = 50（50人治療すると1人に利益）
  • RRが大きくてもARRが小さい場合、NNTが過大評価される可能性があるので注意する。

まとめ

✅ NNTを過小評価しないために、臨床的に意味のあるアウトカムを慎重に選定する。
✅ 異なるレベルのアウトカムごとにNNTを計算し、過大評価を防ぐ。
✅ NNT単独ではなく、NNHやARR、RRと併用して総合的に解釈する。
✅ NNTとNNHのバランスを評価し、治療のリスク・ベネフィットを判断する。

このような対策をとることで、NNTの適切な解釈が可能になり、治療の実際の有益性をより正確に評価できます。

＜院長＞
・とても分かりやすくまとめてくれました。
・NNTとNNHへの理解は、臨床化としては必須だと思います。