医学研究では、P値（有意確率）、エフェクトサイズ（効果量）、サンプル数（標本サイズ） のバランスを適切に取ることが、研究の信頼性と実用性を高める上で重要です。それぞれの最適化方法について説明します。

1. P値（P-value）の最適化方法

✅ P値の基本と問題点

• P値は、帰無仮説が正しいと仮定したときに得られたデータ以上の極端な結果が生じる確率。
• P < 0.05 が一般的な有意水準だが、単なる「有意・非有意」の判断に使われやすく、結果の解釈を誤る可能性がある（P-hackingのリスク）。
• サンプル数が大きいと、小さなエフェクトでもP値が小さくなり、臨床的に意味のない差が「有意」となることがある。

✅ P値を適切に利用するための対策

1. P値に依存しすぎず、エフェクトサイズと信頼区間を併用する
   • 例：「P = 0.03 だが、効果量が小さい場合、臨床的に意味がないかも」と評価する。
2. 適切な多重比較補正を行う（Bonferroni補正、FDR補正など）
   • 多重検定を行う場合、偶然による有意差を減らすための補正が必要。
3. 事前に適切な検定方法を選択する
   • 例：データの分布や性質に応じてt検定・Mann-Whitney U検定・線形回帰などを選ぶ。
4. P < 0.05を絶対視せず、P値が大きくても臨床的に有用な結果があるか検討する
   • 例：P = 0.06 でもエフェクトサイズが大きければ意味がある場合がある。

2. エフェクトサイズ（Effect Size）の最適化方法

✅ エフェクトサイズの基本

• エフェクトサイズは、治療や介入の効果の大きさを示す指標で、P値と異なり、サンプルサイズに影響を受けにくい。
• 代表的な指標：
  • Cohen’s d（平均の差）
  • オッズ比（OR）（二値データの比較）
  • 相対リスク（RR）
  • 標準化回帰係数（回帰分析での影響の大きさ）

✅ エフェクトサイズを適切に評価・活用する方法

1. P値とセットで報告する（P値が有意でもエフェクトが小さい場合、解釈に注意）
2. 臨床的に意味のある閾値を事前に設定する（MCID: Minimal Clinically Important Difference）
   • 例：「血圧が2 mmHg下がるのは統計的に有意でも、臨床的には意味がない」
3. Cohen’s d のガイドラインを参考にする（一般的な基準）
   • d = 0.2（小さい効果）、0.5（中程度の効果）、0.8（大きな効果）
4. バイアスの影響を減らすため、適切な研究デザインを採用する
   • 無作為化比較試験（RCT）やメタアナリシスを活用する。

3. サンプル数（Sample Size）の最適化方法

✅ サンプル数の重要性

• サンプル数が小さいと、統計的検出力（Power）が低くなり、有意差を見つけにくくなる。
• サンプル数が大きすぎると、わずかな差でも「有意」になり、臨床的には意味のない結果が出る。

✅ 最適なサンプル数を決定する方法

1. 事前にPower分析を行う（G*Powerなどのソフトを活用）
   • 検出力（Power）は一般に 80%（β = 0.2）に設定することが多い。
   • 効果量（Cohen’s d や OR）を考慮し、適切なサンプルサイズを決定する。
2. ドロップアウト率を考慮する
   • 例：「10%の脱落を見込んで、必要サンプル数より10%多めに募集する」
3. 統計的に有意な結果が出た場合でも、サンプルサイズが適切か検討する
   • 例：「P = 0.04 だが、サンプルサイズが極端に小さいと偶然の可能性もある」
4. メタアナリシスを活用して、エビデンスを強化する
   • 小規模研究の結果を統合することで、より信頼性の高い結論を導く。

4. まとめ：P値・エフェクトサイズ・サンプル数のバランスを取るために

このように、P値のみに依存せず、エフェクトサイズやサンプル数を適切に設定することで、より信頼性の高い医学研究が可能 になります。

<院長>
・とても分かりやすくまとめてくれました。
・P値だけを見る時代は終わりました。
・区間推定の概念は、Review時のメタアナリシスでも重要になりますね。